Fil d'Ariane

null Une nouvelle étude sur la leucodystrophie 4H sera menée par une chercheuse de l’IR-CUSM

Une étude de preuve de concept sur une thérapie génique potentielle sera appuyée par la Fondation Yaya

Source : Yaya Foundation for 4H Leukodystrophy. La Dre Geneviève Bernard, de l’Institut de recherche du Centre universitaire de santé McGill (IR-CUSM), s’associe à la Fondation Yaya pour la leucodystrophie 4H, ainsi qu’aux Drs Guangping Gao et Jun Xie de la Faculté de médecine de l’Université du Massachusetts pour développer des modèles et étudier une thérapie génique potentielle pour la leucodystrophie 4H. Cette maladie neurologie génétique rare et progressive touche principalement les enfants. Il n’existe actuellement aucun traitement ou remède.

L’engagement dans les six chiffres de la Fondation Yaya permettra aux chercheurs de développer et de caractériser des outils critiques voués à la recherche et de mettre en œuvre une preuve de concept préclinique de thérapie génique.

« Je suis enthousiaste à l’idée de m’associer au Dr Gao et à la Fondation Yaya dans le cadre de cette étude », déclare la Dre Bernard, scientifique dans le Programme en santé de l'enfant et en développement humain à l’IR-CUSM et neuropédiatre à l'Hôpital de Montréal pour enfants du CUSM. « C’est grâce à une collaboration entre les patients, les familles et les chercheurs avec des compétences complémentaires que nous pourrons produire de meilleurs résultats pour ces patients qui sont si importants à mes yeux. »

« La thérapie génique cible directement la biologie de la maladie sous-jacente, qui selon moi a le potentiel de mener à la mise au point de traitements transformateurs », explique le Dr Gao.

Ce projet fut rendu possible en partie grâce à des subventions du Chan Zuckerberg Initiative Rare As One Project ainsi que du Tallman Family Charitable Fund.

24 septembre 2021

À propos de la Fondation Yaya pour la leucodystrophie 4H

Fondée par un groupe de parents d’enfants atteints de la leucodystrophie 4H, la Fondation Yaya est le seul organisme au monde se consacrant à la lutte pour les patients et les familles touchées par la leucodystrophie 4H. Pour plus de renseignements, visitez le www.yayafoundation4HL.org.

La Dre Geneviève Bernard est scientifique dans le Programme en santé de l'enfant et en développement humain à l’IR-CUSM.
La Dre Geneviève Bernard est scientifique dans le Programme en santé de l'enfant et en développement humain à l’IR‑CUSM.