Fil d'Ariane

null RAPPORT ANNUEL DE L’IR-CUSM 2016-2017 : Développement des affaires

Nouvelle cible pour le développement de médicaments contre la fibrose kystique : les céramides

La fibrose kystique (FK) est une maladie respiratoire mortelle caractérisée par la présence de mucus épais dans les poumons. Ce mucus devient colonisé par des pathogènes et il instaure un cycle vicieux d’infection et d’inflammation. Bien qu’aucune option thérapeutique efficace contre la FK n’existe, Danuta Radzioch, Ph. D. (Programme de maladies infectieuses et d’immunité en santé mondiale), et son équipe de recherche ont fait d’importantes découvertes grâce à l’aide de l’industrie.

Le saviez-vous? Il faut de 12 à 15 ans et environ 1 milliard de dollars pour qu’un nouveau médicament passe de la découverte en laboratoire au marché.

L’équipe a découvert que les céramides, un type spécialisé de lipides se trouvant dans les cellules humaines, sont déséquilibrés dans les poumons de patients atteints de FK. Les céramides sont impliqués dans le déclenchement des réponses immunitaires essentielles pour combattre les infections. Ainsi, les niveaux de céramide déséquilibrés sont associés à une incapacité de bâtir une réponse immunitaire efficace contre ces pathogènes. L’équipe a également démontré que l’administration d’un médicament nommé fenrétinide peut restaurer les niveaux normaux de céramides protecteurs chez les patients atteints de FK.

« Les patients atteints de FK sont souvent traités par corticostéroïdes, mais ces médicaments répriment le système immunitaire et entravent sa capacité à combattre les infections, explique Danuta Radzioch. Ce qui rend le fenrétinide si excitant est qu’en corrigeant le déséquilibre des céramides, il améliore la capacité du système immunitaire à combattre les pathogènes, contrairement aux corticostéroïdes. »

Danuta Radzioch, Ph. D. : faire avancer la recherche sur la fibrose kystique
Danuta Radzioch, Ph. D. : faire avancer la recherche sur la fibrose kystique

Ces conclusions novatrices de l’essai de phase lb furent publiées dans le Journal of Molecular Medicine, et Laurent Pharmaceuticals inc. commandite un essai clinique de phase II.

Le développement du fenrétinide pour le traitement de la FK dépendait des collaborateurs dévoués, dit Danuta Radzioch, y compris les docteurs Elias Matouk et Larry Lands (Programme de recherche translationnelle sur les maladies respiratoires), le Bureau de transfert de technologies de l’Université McGill, les partenaires de l’industrie et Costas Karatzas, Ph. D., directeur du Bureau du développement des affaires à l’Institut de recherche du Centre universitaire de santé McGill. « Ce travail d’équipe continu nous a permis de protéger les brevets critiques, d’obtenir du financement et de nous associer avec une entreprise privée afin que notre recherche puisse évoluer vers des essais pré-cliniques et de premiers essais cliniques, avec comme objectif ultime l’intérêt des patients atteints de FK, explique-t-elle. »